本周一,领先的微生态制药公司 MaaT Pharma(简称 MaaT)在第 62 届美国血液学年会上,公布了候选药物 MaaT013 在治疗肠道相关的急性移植物抗宿主病(Gastrointestinal,acute Graft-versus-Host-Disease,GI aGVHD)的最新阳性结果。
候选药物 MaaT013 是一种含有高丰度菌群的活菌灌肠制剂,目前已经被 FDA 和 EMA 授予了孤儿药资格。GI aGVHD 是白血病患者在接受了异基因造血干细胞移植(allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation,allo-HCT)后发展成的一种严重自身免疫性疾病,包括糖皮质激素在内的多种治疗方案效果有限。
29 名 GI aGVHD 患者在接受 MaaT013 首次治疗后的第 28 天,有 9 名患者达到了完全缓解(Complete Response,CR);6 名患者达到了非常好的部分缓解(Very Good Partial Response,VGPR);2 名患者达到了部分缓解。达到 CR 的随访时仍然存活。
另外,接受治疗的患者逐渐减少了或停止类固醇和免疫抑制剂药物的使用。值得一提的是,有 15 名患者在最后一次随访时仍然存活,6 个月和 12 个月的总生存率分别为 52%和 46%。
MaaT Pharma 公司的首席医学官 John Weinberg 对此次最新阳性结果评价道:“这一额外阳性结果进一步表明,MaaT 公司活菌产品在重塑肠道菌群及恢复肠道功能进而消除疾病危害上具有重要的潜力。相信候选药物 MaaT013 能为 GI aGVHD 患者带来真正不一样的治疗效果。”
参考资料:
https://www.maatpharma.com/maat-pharma-presents-positive-updated-results-with-its-lead-microbiome-biotherapeutic-maat013-in-intestinal-acute-gvhd-at-ash-2020-annual-meeting/
作者 | Richard
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