5 月 15 日，FDA 批准了 Decipharma Pharmaceutical 公司用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者的靶向药 QINLOCK（ripretinib），这也是首个获批用于四线治疗晚期 GIST 的创新药。

2019 年 6 月，再鼎医药从 Deciphera 公司获得 Ripretinib 在大中华区开发和推广的独家许可。

GIST 是一种由基因组驱动的罕见胃肠道肉瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的 1%~1.5%。并且可发生于全消化道，最常见的部位是胃和小肠，常发生在 50 岁以上人群。GIST 的病因尚不清楚，没有已知的能导致 GIST 的生活方式（例如饮食或吸烟），其分子机制是 KIT 或 PDGFRA 基因激活突变所致。

在这项代号为 INVICTUS 研究中，QINLOCK 的中位无进展生存期为 6.3 个月，而在安慰剂组中仅为1个月，并且疾病进展或死亡的风险显著降低了 85%（危险比 0.15，p <0.0001）。QINLOCK 的中位总生存期为 15.1 个月，而安慰剂组为 6.6 个月，死亡风险降低了 64%（危险比为 0.36）。

过去 20 年，FDA 共批准了 4 款针对 GIST 的靶向药物，分别是一线的伊马替尼（2002 年），二线的舒尼替尼（2006 年），三线的瑞戈非尼（2013 年）以及 avapritinib（2020 年）。此前 FDA 授予了 QINLOCK 优先审评、快速通道、突破性疗法以及孤儿药资格认定。

来自宾夕法尼亚州 Fox Chase 癌症中心的 Margaret von Mehren 博士表示：“QINLOCK 的获批，为穷尽了现有疗法的患者提供了一种新的治疗选择。GIST 是一种复杂的疾病，大多数最初对传统酪氨酸激酶抑制剂有响应的患者最终由于继发突变而导致肿瘤进展。

QINLOCK 在延长无进展生存期和总生存期方面具有显著的临床获益。其耐受性良好，对于存在巨大的未满足医疗需求的患者来说，这是一项至关重要的新疗法。”

参考资料：

1.https://www.fdanews.com/articles/197186-fda-approves-decipheras-qinlock-for-gastrointestinal-stromal-tumor

2.https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-ripretinib-advanced-gastrointestinal-stromal-tumor

3.https://finance.sina.cn/stock/relnews/us/2020-05-18/detail-iirczymk2283999.d.html?vt=4

作者 | Richard

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