本周一，致力于预防糖尿病和免疫系统介导疾病的生物制药公司 Provention Bio（简称 Provention）宣布，已完成向 FDA 滚动申报（Rolling Submission）单抗药物 Teplizumab 治疗 1 型糖尿病（Type 1 Diabetes，T1D）生物制品许可申请（Biologis License Application，BLA）。

（编者注：滚动申报是指药企在申请新药上市许可时，可以先将送审资料的一部分完成后立刻提交，即依照类别将所完成的法规文件分批次向 FDA 提交申请药证核发，无需等到全部法规文件完成之后才向 FDA 进行药证核发申请，此举旨在缩短新药审查周期。）

Provention 公司提交 BLA 旨在向 FDA 寻求批准 Teplizumab 用于预防或延缓 T1D 在高危人群中的发生。如果获得批准，Teplizumab 将有望成为 T1D 的首个疾病修饰疗法（Disease-Modifying Therapy）。

Teplizumab 是一种实验性抗 CD3 单克隆抗体，于 2019 年获得了美国 FDA 的突破性疗法认定和欧洲药品管理局的 PRIME 认定。在 2019 年举行的美国糖尿病协会第 79 届科学会议上，Provention 公司公布的数据显示：

与安慰剂相比，高危儿童和成人接受单个疗程为期 2 周的 Teplizumab 治疗后，临床 T1D 的发病和诊断时间被显著推迟，T1D 发病率降低 50%，发病中位时间推迟至少 2 年。

T1D 是一种慢性自身性免疫疾病，患者的免疫系统会错误地攻击自身胰岛 β 细胞，导致胰岛 β 细胞受损，患者最后需要依赖外源性胰岛素来进行治疗。

预防或推迟 T1D 的发生具有重要的临床意义。例如，可以将疾病负担推迟到患者能够更好地管理其疾病的时间，例如将疾病推迟到小学、高中甚至大学之后。

Provention Bio 公司的首席执行官 Ashleigh Palmer 表示：“滚动 BLA 提交的完成是一个重要里程碑事件，这也是一个世纪前胰岛素疗法后，T1D 治疗上迈出的首个重要进步。一旦获得批准，Teplizumab 将于 2021 年推向市场。”

参考资料：

1.https://www.prnewswire.com/news-releases/provention-bio-completes-rolling-submission-of-the-biologics-license-application-bla-for-teplizumab-for-the-delay-or-prevention-of-clinical-type-1-diabetes-in-at-risk-individuals-301164516.html

2.https://www.bioon.com/article/6742067.html

作者 | Richard

审校 | 617