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病人来源的异种移植模型，在MDS/MPN上的应用

① 目前CMML和JMML无有效治疗方法；② 首例，82只NSGS小鼠异种移植CMML和JMML患者CD34 （+）细胞或普通骨髓（BM）和外周血单个核细胞，导致人GM-CSF、IL-3和SCF基因精准表达；移植细胞为粒细胞限制且与相应病人的免疫表型、形态以及基因突变相匹配；③ 重复实验表明，在NSGS小鼠中可近100%实现CMML基因精确移植，导致小鼠明显表型异常和致死率，促进JAK2/FLT3抑制剂体内效果评价；④ 这些数据表明可用NSGS小鼠创建这些疾病基因精准的临床前模型。

异种移植临床前模型 CMML JMML