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神经母细胞瘤

表观遗传学药物+促分化诱导剂：治疗神经母细胞瘤

① 神经母细胞瘤（NBM）的预后多样，从自发性消退到致命性进展；② 高风险NBM接受清髓化疗和造血干细胞移植，后续辅助维甲酸分化治疗，预后差；③ 系统性联合DNA去甲基化药物5-Aza-脱氧胞苷（AZA）和维甲酸（RA）治疗，快速诱导HIF2α相关的缺氧样转录应答，后续神经元基因表达增加、细胞周期基因表达减少，抑制肿瘤生长，延长生存期；④ 高水平HIF2α，与神经元分化基因表达及预后正相关，与MYCN扩增负相关，HIF2α在NBM中发挥抑癌基因作用。

神经母细胞瘤分化维甲酸 5-Aza-dC HIF2a