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靶向SHH信号通路：抗癌新策略？

① 多层菊型团样胚胎源性肿瘤（ETMR）是一种新型的罕见儿童脑部肿瘤并会最终导致死亡。② 其特殊标志是LIN28A的过表达，其主要受Shh及Wnt信号通路调节。③ 同时激活小鼠神经细胞的Shh通路以及Wnt通路可以导致小鼠产生类似人ETMR样的细胞。④ 通过将人ETMR细胞接种到免疫缺陷的宿主鼠体上，发现该肿瘤对于Shh的抑制剂，三氧化二砷产生反应。⑤ 本研究提供了建立有关ETMR疾病的动物模型，并揭示了Shh通路的抑制剂对这一肿瘤的潜在治疗能力。

动物模型小鼠儿童肿瘤三氧化二砷 Javier Elbio Irazoqui