IDH2突变

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IDH2突变

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急性骨髓性白血病（AML）

IDH2抑制剂治疗急性白血病：安全有效

① 12%的急性髓性白血病（AML）有IDH2复发性突变，突变的IDH2蛋白可致细胞分化受阻，enasidenib是突变型IDH2酶的选择性抑制剂；② 239名AML患者，enasidenib在50-650mg/d范围内未达到最大耐受剂量；③ 对176名复发/难治性AML患者予enasidenib100mg/d，总反应率40.3%，中位反应持续时间5.8个月，中位总生存期（OS）9.3个月，其中34例取得完全缓解，中位OS19.7个月；④ 3-4级药物相关不良事件有间接高胆红素血症（12%）和IDH抑制剂相关分化综合征（7%）。

急性骨髓性白血病（AML） IDH2突变诱导分化

急性髓性白血病(AML)

IDH2抑制剂治疗白血病：小鼠模型

① 异柠檬酸脱氢酶（IDH） 1和 2的体细胞功能获得性突变，导致癌基因代谢产物（R）-2-羟戊二酸（2HG）的聚集；② 2HG竞争性抑制α-酮戊二酸盐依赖性双加氧酶，包括组蛋白去甲基化酶、TET家族的甲基胞嘧啶双加氧酶，导致静观遗传学失调，阻断细胞分化；③ AG-221为口服的、选择性、强效突变IDH2酶抑制剂，AG-221抑制2HG的产生，在体外诱导原代IDH2突变阳性急性髓性白血病（AML）细胞的分化，抑制移植瘤小鼠模型的生长，改善生存期。

急性髓性白血病(AML) IDH2突变异柠檬酸脱氢酶(IDH) (R)-2-羟戊二酸(2HG) Acute Myeloid Leukemia