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骨外黏液样软骨肉瘤(EMC)

帕唑帕尼用于软骨肉瘤：有效率5%，疾病控制率80%

① 骨外黏液样软骨肉瘤（EMC）是非常少见的肉瘤，特征是NR4A3基因转位，与不同伴随基因重排；② 自2014年6月至2016年11月，24例晚期NR4A3+EMC患者入组，中位年龄64岁，晚期77%，局部晚期23%，18例（86%）初治、2 例（9%）一线、1例（5%） > 1线，P 800 mg/天直到疾病进展或毒性；③ 20例患者可评价疗效，1例（5%）部分缓解，17 （75%）例疾病稳定，2例（10%）疾病进展，中位随访13个月，中位PFS 13个月，18个月的PFS率29%，CBR 65%。

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