4 月 2 日，生物技术公司 Axial Biotherapeutics 宣布了其候选药物 AB-2004 的 1b/2a 期临床试验的阳性数据结果。该药物通过口服给药去除胃肠道中的某些代谢物以治疗自闭症谱系障碍（ASD）。

该临床试验旨在评估 AB-2004 在 26 名 ASD 男性青少年受试者中的安全性、耐受性和依从性。其他探索性终点包括关键微生物代谢物的变化和核心/非核心 ASD 行为变化。

结果显示试验达到了安全性、耐受性和依从性的主要终点，没有药物相关不良事件的报道。在探索性终点上也观察到了初步的疗效，对血浆和尿液的检测发现几种关键神经活性微生物代谢产物明显减少，表明 AB-2004 在胃肠道腔内靶标参与。

另外，还观察到患者易怒、焦虑、社交回避症状均有改善。

Axial Biotherapeutics 公司的联合创始人兼首席执行官 David H. Donabedian 表示：“这些重要的结果标志着 Axial 的一个重要里程碑，因为我们现在已经获得了 AB-2004 的初步疗效和安全性数据，这进一步支持了我们通过胃肠道解决儿童 ASD 核心和非核心症状的新颖假设。”

David 还表示：“这些原始数据将支持该计划的不断发展，而且进一步降低了我们未来发展计划的风险。我们期待在即将到来的医学会议上展示这项研究的全部结果，并计划在今年晚些时候启动 ASD 中 AB-2004 的 Ⅱ 期安慰剂对照研究。”

加利福尼亚大学旧金山分校的精神病学与行为科学教授 Robert Hendren 博士对该研究表示：“在全球范围内，估计每 160 名儿童中就有 1 名患有 ASD。在美国，每 59 名儿童中就有 1 名患有 ASD，并且目前尚无批准用于治疗核心行为症状的疗法，非核心症状的治疗手段选择也有限。

Axial 广泛的临床前工作以及其初步的临床数据，代表了一种通过脑-肠轴治疗 ASD 的新方法，有望成为一种新的治疗手段。我对这些早期临床试验的发现感到兴奋，期待与 Axial 一起设计和执行其 Ⅱ 期安慰剂对照研究。”

Axial Biotherapeutics 是一家临床阶段的公司，专注于大脑和肠道之间的相互作用，致力于为神经退行性疾病和神经发育障碍建立一套独特的以肠道为目标的治疗方法。该公司已经建立了一系列先进的小分子药物，以解决 ASD 和帕金森病（PD）。

参考资料：https://www.businesswire.com/news/home/20200402005073/en/