Marja K Puurunen

搜索
登录

Marja K Puurunen

文章数：3篇

建模评估工程菌改善苯丙酮尿症的作用

SYNB1618是由Synlogic公司开发的一株用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的工程菌，目前处于早期临床研发阶段，其临床1/2a期试验结果已与本文同时发表（https://www.mr-gut.cn/papers/read/1062035073）。这篇发表在Communications Biology的文章，通过数学建模对SYNB1618的体内活性以及其降低PKU患者血液Phe水平的能力进行定量评估，表明在其正常的治疗剂量范围内，可以实现将患者血液Phe水平降低20%以上的目标，为进一步开展在PKU患者中的临床试验提供了理论证据。

工程菌苯丙酮尿症数学建模

Nature子刊：工程菌SYNB1618或可治疗苯丙酮尿症

苯丙酮尿症（PKU）是一种因PAH基因的双等位基因突变，导致苯丙氨酸无法转化为酪氨酸的罕见疾病。Nature Metabolism上发表的一项临床1/2a期试验结果，确认了SYNB1618（工程化改造后的大肠杆菌Nissle 1917菌株，可将苯丙氨酸代谢为反式肉桂酸或马尿酸）具有良好的安全性及耐受性，并可通过剂量依赖性方式代谢苯丙氨酸。

工程细菌研究论文医学研究随机双盲对照试验苯丙酮尿症

工程益生菌

Science子刊：工程益生菌或能治疗高血氨症

美国的生物合成公司Synlogic专注于研发治疗疾病的工程益生菌，本周Science Translational Medicine发表了该公司团队的最新成果——一种能将氨转化为L-精氨酸的工程益生菌SYNB1020，已完成动物实验和1期临床，或能治疗尿素循环障碍以及肝性脑病相关的高血氨症。

工程益生菌高血氨症大肠杆菌Nissle 1917 L-精氨酸生物合成 Leanne M Redman