白血病

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文章数：8篇

万珂用于治疗急性浆细胞样树突状细胞瘤

① 急性浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）是一种侵袭性血液恶性肿瘤，预后不良；② 来自7个患者的原发性BPDCN的细胞对硼替佐米诱导的细胞死亡敏感；③ 硼替佐米在体外和体内实验中有效抑制RelA NF-κB亚基的磷酸化；④ 硼替佐米可以与不同化疗方案中使用的其他药物联用，以提高对白血病细胞死亡的影响；⑤ 硼替佐米治疗显著增加移植患者原发性BPDCN的细胞的小鼠的存活率，并与循环白血病细胞和RelA NF-κB亚基表达的显着降低相关。

硼替佐米急性浆细胞样树突状细胞瘤白血病蛋白酶体抑制剂 BORTEZOMIB

骨髓增生异常综合征(MDS)

E2H2突变的MDS/MPN有这样的分子生物学特点

① 靶向深度NGS分析41例EZH2突变的骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤患者的遗传表征；② 靶向NGS发现共有190个个体突变的复杂突变模式，EZH2突变与TET2，RUNX1和ASXL1突变高频共存；③ 克隆实验表明EZH2突变是白血病发生的早期事件，并显示出复杂的突变等级；④ EZH2野生型和突变型患者有许多表达不同的基因，一些基因作为EZH2的靶点，在细胞系与患者之间表现出相反的单向调节；⑤ 一些基因，如CXXC5、ETS1和VAV3之前表明在白血病发生中发挥作用。

骨髓增生异常综合征(MDS) 骨髓增生性肿瘤 EZH2突变白血病二代测序(NGS)

CSF3R基因变异与白血病

① 通过深度测序，白血病患者中鉴定出越来越多的未知意义（VUS）的变异，包括CSF3R胞质突变；② 某些CSF3R截短突变有致癌潜力，其胞质结构域远端区域截短以及胞质错义突变的致癌潜力仍未得到证实；③ CSF3R远端胞质截短突变（Q793-Q823）具有白血病发生潜能，远端胞质的截短突变显著降低受体降解；④ Q823之前的截短增加了较高分子量的CSF3R带的表达，这对受体表面表达和致癌潜力是必需的；⑤ CSF3R K704A由于受体泛素化和降解中断导致转化能力。

白血病未知意义变异胞质突变致癌潜力错义突变

合成的DNA纳米载体

纳米载体原位打造抗白血病CAR-T：厉害了！

① 用编码疾病特异性嵌合抗原受体（CARs）基因编程病人T细胞，给病人回输对抗肿瘤细胞的治疗效果很好；② 但所需的大量肿瘤特异性T细胞是在体外产生的，过程繁杂而使该法应用受限；③ 在新的研究中，科学家利用DNA纳米载体有效地将白血病靶向CAR基因引入T细胞，快速编程具肿瘤识别能力的T细胞；④ 纳米载体容易制造、形式稳定、易于存储且成本低，肿瘤学家可“按需”产生抗肿瘤免疫，从而提供一个实用的、广泛适用的肿瘤治疗方法。

合成的DNA纳米载体 T细胞嵌合抗原受体肿瘤细胞白血病

急性髓系白血病的分子调控：Hoxa9/Meis1-miR-146a

① 转录因子Meis1在Hox基因过表达的前提下，驱动髓系白血病的发生；② 泛（磷酸化）蛋白质组学分析提示：Meis1促进Syk的蛋白表达与活性，Meis1依赖性反馈环上调Syk，剖析此环，Syk成为miR-146a的直接靶点，通过转录因子PU.1，Meis1间接调控其表达；③ Hoxa9过表达前提下，Syk信号诱导Meis1，概括了Hoxa9/Meis1驱动的白血病的几个白血病形成特征；④ 抑制Syk则破坏该调控环，延长Hoxa9/Meis1驱动的白血病小鼠的生存期。

Hox基因转录因子Meis1 小miR-146a 蛋白质组学转录因子PU.1

髓系祖细胞

白血病：髓系急性造血调控网络被“绑架”

① 科学界已经对人体造血过程的诸多方面有了详尽的了解，但是对髓系细胞分化过程中的空间位置分布所知甚少；② 粒单系祖细胞（GMP）在骨髓原位分化时的动态演变过程：稳定状态下，GMP散落在骨髓里；需要再生时，GMP可聚合形成具有自我复制能力的GMP团块或GMP细胞簇（cGMP），cGMP可以分化为成熟的髓系细胞；③ GMP团块及cGMP的形成，受诸多细胞因子和信号通路的严格调控；④ 白血病中，上述信号调控网络持续激活而缺乏终止因子，cGMP不断产生。

髓系祖细胞粒单系祖细胞白血病髓系细胞生成急性髓系造血

Schinzel-Giedion综合征

SETBP1突变与白血病

① SETBP1生殖系新发突变导致SGS，一种罕见的发育障碍，特征是多发畸形，严重的神经系统改变和恶性肿瘤风险增加；② 白血病中发现体细胞SETBP1突变与生殖系突变重叠；③ 收集47例生殖系SETBP1突变的SGS患者（包括26例新病例）及邻近其热点区新发生殖系突变导致的轻度表型的4例患者的临床资料；④ 微弱效应的SETBP1突变几乎都是生殖系事件，强的活化SETBP1突变发生在SGS和白血病中；⑤ 在SGS中大部分癌症患者中观察到强的活化生殖系SETBP1突变。

Schinzel-Giedion综合征白血病生殖系突变体细胞突变

LEUKEMIA：一款全人源化的CAR-T

① 靶向CD19的CAR-T，已经在多种血液肿瘤中，显示出不俗的疗效；② 然而，目前非全人源化的CAR-T，用于人体，可能会诱导产生针对CAR-T细胞的免疫攻击，导致这类细胞失去活性；③ 本研究设计、筛选和优化了一款全人源化的靶向CD19的CAR-T细胞；④ 同时，利用体内体外试验，研究了这款全人源化CAR-T的抗血液肿瘤的活性和攻击力，与正常人体细胞的交叉反应，以及在宿主体内的扩增、长期存活情况等。

白血病淋巴瘤嵌合抗原受体T细胞人源化