急性髓系白血病(AML)

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急性髓系白血病(AML)

文章数：7篇

肠道菌群特征或能预测白血病化疗感染风险

Clinical Infectious Diseases上发表的一项最新研究，在近100名接受新辅助化疗的急性髓系白血病患者中发现，肠道菌群的多样性及组成与治疗期间的感染风险相关。

感染 Microbiome Acute Myeloid Leukemia carbapenem Shannon Diversity

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HDACi能提高移植后血液肿瘤患者的生存期

① 这是一项开放标签、多中心的I／II期临床试验，评估AML或MDS患者在HSCT后长期预防性使用帕比司他的可行性和效果；② 共招募42名HSCT后患者（37AML+5MDS），I期的主要目的是判断最大耐受剂量（MTD）和剂量限制性毒性（DLT），II期评估不同给药方案效果；③ 观察到5种DLT，包括乏力、结肠炎、恶心、腹泻、头痛。④ 截至目前中位随访22月，还无法得到中位OS和RFS，2年OS和PFS可能为81%和75%，与另外几个类似患者队列相比该研究预后更好。

急性髓系白血病(AML) 骨髓异常增生综合征（MDS）帕比司他异基因造血干细胞移植后维持治疗

美国FDA专家委员会推荐：奥佐米星用于新诊断AML

① FDA肿瘤药物咨询委员会以6:1的投票支持批准奥佐米星联合DA方案用于治疗新诊断的CD33阳性的急性髓系白血病（AML）。FDA将在今年后半年进行最终决定。② 相关的III期临床试验比较DA+奥佐米星与单独DA治疗50-70岁新诊断AML患者。主要终点是无事件生存期（EFS），次要终点是总生存期（OS）。③ 奥佐米星使患者EFS显著延长7.8月，而OS无显著变化。④ 奥佐米星组的患者出现不良反应的可能性比对照组更高（27% VS 4%）。

奥佐米星急性髓系白血病(AML) 无事件生存期 Shaun Sabico Shaun Sabico

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四个lncRNA组合可预测AML预后

① 我们对于用基因间长链非编码RNA（LincRNA）预测急性髓系白血病（AML）预后的了解还比较少，该研究分析了多个AML队列的转录组信息得到以下发现。② 从获得编码基因表达信息的芯片中也可以得到大量lincRNA表达数据。③ 一些lincRNA基因和造血基因位置很近，在AML中二者表达相关。④ LincRNA的表达可以用于区分AML细胞学和分子亚型。⑤ 仅使用三四个lincRNA的表达特征就可以作为临床预后的独立预测因素，可以用于划分AML危险度。

急性髓系白血病(AML) 基因间长链非编码RNA 预后

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奥佐米星吉妥单抗治疗急性髓系白血病：中低风险患者，生存获益

① 在大多数急性髓系白血病（AML）的白血病细胞中CD33的表达变化不定；② 靶向CD33的治疗集中于奥佐米星吉妥单抗（GO；米罗他®），为抗体耦联药物，传送DNA损伤卡奇霉素衍生物；③ 中低风险细胞遗传学亚型而非高风险AML患者，接受GO伴随强化诱导化疗，有生存获益；④ ABC转运因子活性、AML细胞上呈现的CD33，CD33的单核苷酸多态性可能具有预测作用，最显著的是rs12459419，最小的T等位基因导致CD33全长的下降，可能翻译成不被GO识别的拼接异构体。

急性髓系白血病(AML) 奥佐米星吉妥单抗抗体耦联药物卡奇霉素细胞遗传学

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P53在AML中的作用

① P53是造血干细胞功能的核心，其异常影响AML的演变、生物学和治疗疗效，通常预示不良预后，在AML初治病例中，突变率不足百分之十，各种AML中更常见非突变P53异常所致的野生型（wt） P53功能障碍，影响更大；② 突变P53癌基因的功能获得，非突变wtp53失活的机制，可望具有治疗意义；③ 患者特异性TP53基因分型以及P53蛋白的功能评价，可调整合理化的、P53基础上的精准治疗；④ 阐明P53功能障碍的机制，可更好地处理目前拟用于AML的p53靶向治疗。

急性髓系白血病(AML) P53功能障碍异质性精准治疗

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Enasidenib可诱导AML分化

① 包括约12%的急性髓系白血病（AML）在内的多种肿瘤中存在异柠檬酸脱氢酶2 （IDH2）的R140和R172的复发性突变，引起癌基因代谢产物R-2-羟戊二酸（2-HG）和聚集，诱导造血干细胞分化阻滞；② enasidenib是选择性突变IDH2 （mIDH2）抑制剂，R140和R172 mIDH2 AML亚型中，2-HG明显受抑；③ mIDH2持续存在、造血干细胞及祖细胞室的正常化、出现功能性mIDH2中性粒细胞，患者达完全缓解（CR）；④ CR患者亚组中，mIDH2等位基因负荷下降并持续不可检出。

急性髓系白血病(AML) 异柠檬酸脱氢酶2 R-2-羟戊二酸(2-HG) enasidenib 分子